CRISPR Therapeutics Ltd. (CRSP) och Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) har rensats av US Food and Drug Administration (FDA) för att börja testa sin genetiskt manipulerade behandling för segdcellsjukdom på amerikanska patienter.
I ett pressmeddelande sade de två företagen att FDA nu har lyft sitt kliniska grepp, vilket gör det möjligt för dem att börja pröva experimentell terapi. Partnerna i maj tvingades stoppa sina planer för att testa läkemedlet, CTX001, i väntan på lösningen av "vissa problem" i deras första ansökan.
Vid den tiden hävdade CRISPR och Vertex att CTX001 placerades i USA eftersom FDA hade ytterligare frågor som en del av sin granskning av pappersarbete som företag lämnar in för tillstånd att starta en klinisk prövning. De avslöjade inte vad dessa frågor var eller hur de svarade på dem.
Nyheterna om genombrottet skickade CRISPR: s aktier med 14, 14% i handeln före marknaden. Vertex aktie var på väg in i torsdagens handelssession. Tillkännagivandet är betydelsefullt eftersom det är första gången ett företag testar den experimentella och revolutionerande tekniken känd som CRISPR-Cas9 på mänskliga stamceller i USA. Försöket kommer att involvera modifiering av patientens DNA utanför kroppen. En onkolog vid Sichuan University i Chengdu, Kina, genomförde den första mänskliga prövningen 2016.
I det gemensamma uttalandet tillhandahöll de två företagen också en uppdatering av de framsteg som gjorts med att testa CTX001 utanför USA. De meddelade att de har fått godkännande i "flera länder" för att påbörja tester av deras experimentella behandling för sigdcellssjukdom och beta- talassemi, en blodsjukdom som minskar produktionen av hemoglobinprotein i röda blodkroppar som transporterar syre i hela kroppen. En klinisk fas 1/2 studie är för närvarande på väg att börja i Europa i slutet av 2018, tillade de. Fas 1- och 2-studier är utformade för att testa säkerheten, biverkningarna och de bästa doserna av nya behandlingar.
CRISPR och Vertex bildade en allians för läkemedelsutveckling under 2015 med fokus på användningen av CRISPR-Cas9. Behandling med blodsjukdomar ingick i forskningspakten, även om de till en början arbetade med botemedel mot cystisk fibros, ett specialiserat område för Vertex. Enligt villkoren för deras partnerskap enades de två företagen om att dela utgifter för forskning och utveckling, liksom vinsterna från eventuella kommersialiserade terapier.
