Clementia Pharmaceuticals Inc.s (CMTA) aktier ökade med 35, 40% i handeln före marknaden efter det Kanada-baserade bioteknikföretaget tillkännagav planer att lämna in en ny läkemedelsapplikation (NDA) som stöds av uppmuntrande testresultat.
I ett pressmeddelande sade Clementia att den söker godkännande av palovaroten för att förhindra heterotopisk ossifikation (HO), den onormala tillväxten av ben i icke-skelettvävnader, hos patienter som lider av fibrodysplasia ossificans progressive (FOP), ett sällsynt och farligt genetiskt ben sjukdom.
Bioteknikföretaget tillade att Food and Drug Administration (FDA) enades om att låta Clementia använda fas 2-data för att stödja dess tillämpning. Dessa studier, som presenterades tidigare i år, pekar på att palovaroten är ett effektivt botemedel.
Patienter behandlade med palovaroten vid tidpunkten för uppblåsning visade en mer än 70% minskning av den genomsnittliga nya HO-volymen efter 12 veckor jämfört med den obehandlade gruppen, enligt företagets fas 2-uppgifter. Clementia kommer att lämna in sin fulla ansökan till FDA under andra halvåret 2019.
I pressmeddelandet meddelade bioteknikföretaget NDA: s inlämnande som en "betydande milstolpe" och tilllade att dess läkemedel är väl placerade för att bli den första i sitt slag att behandla fall av HO hos FOP-drabbade.
"Identifieringen av en väg till en inlämning av NDA under andra halvåret 2019 är en betydande milstolpe för Clementia och för patienter med denna ultrasällsynta och förödande genetiska bensjukdom, " säger Clarissa Desjardins, grundare och VD för Clementia. ”Vi är tacksamma för samarbetet med FDA: s avdelning av ben-, reproduktions- och urologiska produkter, vilket potentiellt ger det första godkända behandlingsalternativet till personer som drabbats av FOP. Vi är också tacksamma för patienterna och deras familjer, såväl som för utredarna och kliniska platserna utan vilka inget av detta arbete skulle ha varit möjligt. ”
Vad kommer härnäst?
Clementia bekräftade att dess pågående ”Fas 3 MOVE-försök”, som består av att ge patienterna ”en kronisk daglig dos på 5 mg” utöver den episodiska 20/10 mg doseringsregimen vid uppblåsning, kommer att fortsätta som planerat. Om dessa försök lyckades, tilllade företaget att de senare skulle kunna användas för en kompletterande NDA.
Clementia sa också att det kommer att kontakta internationella tillsynsmyndigheter nästa år om hur man registrerar palovaroten.
