Bland de snabbt växande områdena på medicinsk vetenskapens gränser är genterapi, där genetiska eller ärvda sjukdomar behandlas genom att reparera eller ersätta de felaktiga generna som orsakar dem. Detta segment inom bioteknikindustrin inkluderar en blandning av stora och små företag och möjligheterna för investerare faller inom tre huvudkategorier: företag som är attraktiva som fristående enheter, företag som troligen är M & A-mål och företag som växer genom M&A. Tabellen nedan visar tio anmärkningsvärda spelare, per en ny artikel i Barrons.
10 genteterapiespel
(Marknadsvärden)
- uniQure NV (QURE), 1, 9 miljarder dollarRegenxbio Inc. (RGNX), 2, 0 miljarder USDAudentes Therapeutics Inc. (BOLD), 1, 5 miljarder dollar solid Biosciences Inc. (SLDB), $ 0, 4 miljarderMeiraGTx Holdings PLC (MGTX), $ 0, 5 miljarderVoyager Therapeutics Inc. (VYGR), $ 0, 6 miljarderSarepta Therapeutics Inc. (SRPT), 9, 7 miljarder dollar Roche Holding AG (RHHBY), 230, 9 miljarder dollar Novartis AG (NVS), 227, 6 miljarder dollar Park Therapeutics Inc. (ONCE), 4, 3 miljarder dollar
Betydelse för investerare
Beräknade 5 000 sällsynta sjukdomar orsakas vardera av en enda mutation, eller brist, i en individs gener som teoretiskt kan korrigeras med en målinriktad terapi, indikerar Barrons. Även om många, om inte de flesta, av dessa sjukdomar drabbar ett relativt begränsat antal människor, kan en framgångsrik behandling ändå generera årliga intäkter på 1 miljard dollar eller mer på grund av höga priser, tillägger artikeln.
Men även om genterapi har decennier av forskning bakom sig, är konceptet fortfarande mycket i utvecklingsstadiet, med utbredd kommersialisering fortfarande in i framtiden. Faktum är att den enda genersättningsterapin som hittills har godkänts av FDA har utvecklats av Spark Therapeutics för att behandla en sällsynt ögonsjukdom som kan leda till blindhet. Under det första hela året på marknaden, 2018, genererade det intäkter på endast 27 miljoner dollar.
Viktiga terapier under utveckling
- UniQure: hemofili B, Huntingtons sjukdom; potentiella 1 miljard dollar årliga intäkter från hemofili B-behandling Regenxbio: producerar virala vektorer som används av andra företag för att leverera genterapier; potentiell årlig försäljning på 1 miljard dollar till Novartis ensam Audentes: dödligt muskeltillstånd XLMTM, ultrasällsynt Crigler-Najjar-sjukdom som hämmar kroppens behandling av bilirubin Fast: Duchenne muskeldystrofi (DMD); mycket dålig rättegång sätter företagets framtid i tvivel; VD: s son har denna sjukdom som orsakar tidig död MeiraGTX: sällsynta ögonsjukdomar, ALS (Lou Gehrigs sjukdom); Johnson & Johnson (JNJ) äger en andel i företaget Voyager: Parkinsons och liknande sjukdomar; hantera AbbVie Inc. (ABBV) kommer att ge upp till 1, 5 miljarder dollar i betalningar Sarepta: första FDA-godkända läkemedel för Duchenne muskeldystrofi (DMD); över 70 000 patienter globalt kan kostnaden överstiga $ 500 000 Spark: sällsynt näthinnesjukdom som orsakar blindhet, hemofili A
Spark tekniskt är inte längre en investeringsmöjlighet, med tanke på att Roche Holding köper den till en förvärvspremie på 122% jämfört med sitt stängningspris före erbjudandet den 22 februari 2019. Spark stängde den 8 mars inom 0, 6% av Roches 114, 50 dollar per aktieerbjudande. Detta illustrerar hur stora läkemedelsföretag som Roche och Novartis är villiga att betala toppdollar för att köpa mindre bioteknikföretag som driver lovande FoU.
"Fem miljarder dollar för Spark gör nu praktiskt taget allt annat i genterapi att se extremt billigt ut på relativ basis", som Josh Schimmer, en analytiker med Evercore ISI, skrev i en forskningsanmärkning citerad av Barrons. Marshall Gordon, en ledande forskningsanalytiker på ClearBridge Investments, som har aktier i Spark, säger att dess starka forskningspersonal och tillverkningskapacitet var viktiga faktorer som lockade Roche.
Blickar framåt
Som nämnts ovan fortsätter den faktiska kommersialiseringen av genterapier i långsam takt, vilket innebär att många av de mindre aktörerna till stor del är FoU-butiker med begränsade intäkter och stora kostnader. Med förväntade prislappar på hundratusentals, om inte miljontals dollar, behöver många av genterapierna under utveckling inte ett stort antal patienter för att vara lukrativa. Å andra sidan är dessa stratosfäriska kostnader bundna till intensiv pushback av privata försäkringsbolag och regeringsstyrda program som Medicare.
